Archive for February 28, 2019
Più qualità di vita nella talassemia
Capita di rado che una malattia rara, e per di più assai poco diffusa nei Paesi occidentali, sia al centro dell’attenzione. È accaduto di recente con l’anemia mediterranea o beta-talassemia, per la quale sono emerse nuove importanti novità durante l’ultimo congresso dell’American Society of Hematology tenutosi a San Diego, in California.
La terapia genica
«Chi ne soffre in forma grave è costretto a ripetute trasfusioni di sangue per tutta la vita – spiega Maria Domenica Cappellini, responsabile del Centro Malattie Rare alla Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico e Università di Milano -. La ricerca punta a trovare strategie di cura efficaci, che possano anche migliorare la qualità di vita dei malati, riducendo il numero di trasfusioni necessarie. «È quanto stiamo riuscendo a fare, ad esempio, con la terapia genica, che su un numero per ora ristretto di malati ha consentito di raggiungere la totale indipendenza dalle trasfusioni (nei più giovani) o una significativa riduzione della frequenza. E vanno in questa direzione anche gli esiti dello studio presentato al convegno americano su un nuovo farmaco».